HATALMAS ÁTTÖRÉS – tesztelik a rákvakcinát Magyarországon!
HATALMAS ÁTTÖRÉS – tesztelik a rákvakcinát Magyarországon! A gyógyszeres terápiák területén forradalmi átalakulás küszöbén állunk, az mRNS-, nanotechnológia és a mesterséges intelligencia belépésével, az innovációk jelentősen megnövelik a betegek túlélését, az utóbbi tíz évben főleg onkológiai területen hoztak a fejlesztések áttörő eredményeket.
www.hitelfórum.hu
Erről beszélt az Indexnek klinikai kutatások világnapjával kapcsolatban Barótfi Szabolcs, az MSD innovatív gyógyszeripari vállalat magyarországi klinikai kutatási igazgatója.
Barótfi Szabolcs elmondta, hogy az évenként indított új vizsgálatok tekintetében valóban tapasztalható némi csökkenés az utóbbi években Magyarországon. Ennek hátterében egyrészt az áll, hogy Európa is veszített ezen a téren a versenyképességéből, főleg Ázsiával vagy az Egyesült államokkal szemben, ugyanakkor a régiónkban már megelőz minket Lengyelország és Csehország klinikai vizsgálatok terén, ahol a kontinens többi államához képest növekedést produkált.
Az MSD innovatív gyógyszeripari vállalat magyarországi klinikai kutatási igazgatója elmondta, a szakma vizsgálja ennek okát, de a számokból látható, hogy az intézmények túlterheltsége növekszik, a betegbevonások a személyzet túlterheltségével csökkennek. Az adatok alapján az orvosok bérrendezése a klinikai vizsgálatokban való részvétel motivációját nem növelte. A területre vonatkozó szabályok módosulásával, a transzparenciában előrelépés történt, de a kórházi adminisztrációt nehézkesebbé tették, több egészségügyi intézményben lelassult a szerződéskötés. Pedig a klinikai kutatásokban történő közreműködéssel az orvosok a nemzetközi tudományos vérkeringésben kapcsolódhatnak be, és a készítmények hatásmechanizmusát már a piaci bevezetés előtt megismerhetik a kutatási tapasztalatok alapján”– mondta a kutatási igazgató.
Tízezer ötletből egy gyógyszer
Barótfi Szabolcs rávilágított, hogy miért elképesztően tőkeigényes ez a terület, ahol ráadásul az elmúlt fél évszázad alatt megháromszorozódtak a fejlesztési költségek. „Ma már átlag másfél milliárd dollárba kerülhet és tíz-tizenöt évbe telik, mire az ötletből alkalmazható gyógyszer lesz, ennek pedig számos buktatója van. A ritka betegségek területén akár hárommilliárd dolláros költséget is felölelhet, mire alkalmazható terápiát eredményeznek a kutatások, aminek legalább a fele a klinikai fázisra megy el”- részletezte a szakember.
Tízezer ötletből néhány száz molekula kerül preklinikai tesztre, melyek közül csak néhány jut el a humán kipróbálásig, a legköltségesebb klinikai fázis utolsó szakaszában még mindig 30 százalékuk elbukhat, végül csupán egyből lesz gyógyszer.
Itt lép be a mesterséges intelligencia
„Az ipar úgy áll hozzá, hogy költséghatékonysági szempont miatt mielőbb derüljenek ki a buktatók, a mesterséges intelligenciát éppen ezért már a fejlesztésnél, a „target” megtalálásában, másrészt a klinikai tesztekhez a betegek toborzásában is használják – említette. Ez utóbbi technikailag úgy néz ki, hogy az egészségügyi rendszerekben a keresett kritériumok alapján megtalálja a szoftver az adott betegpopulációból a készítmény tesztelésére alkalmas embereket. Az orvosnak így nem kell több száz beteg adatait átnézni, a kutatásba ezáltal jóval egyszerűbb nagy számban bevonni őket.
Ez azért is fontos, mivel adataink szerint az onkológia területén a klinikai vizsgálatokban mindössze 5 százalék vesz részt azok közül, akik beválaszthatók lennének, akiknek ez plusz esélyt jelenthetne
– fogalmazott Barótfi Szabolcs, hozzátéve, a vizsgálatok decentralizációja javíthatna ezen az arányszámon, például a kistelepülésekhez közeli rendelőben megadni erre a lehetőséget.
A kutatási igazgató arra is kitért, hogy a közösségi média is alkalmazható lenne betegtoborzásra, például betegcsoportokra fókuszáltan, habár Magyarországon ebből a szempontból konzervatív szabályozás van érvényben. A mesterséges intelligencia ezen a felületen a mellékhatás-figyelés egyik eszköze, a gyógyszertermékekre fókuszált szűrt kereséssel valós visszajelzést kaphatnak a gyártók és a hatóság, ennek betegbiztonsági szempontból kiemelkedő jelentősége van.
„A technológia lehetőséget kínál arra is, hogy a sok társbetegséggel rendelkező – főleg onkológiai – betegcsoportoknál a különböző készítmények közötti kölcsönhatásokat lemodellezve a gyógyszerek adagolását optimalizáljuk” – magyarázta a szakember.
Kedvezőbb prognózis
Megjegyezte, hogy a beteg állapota szempontjából előnyös lehet a szorosabb orvosi kontroll, és prognózisuk is javulhat.
„Lehet, hogy az így nyert évek alatt olyan készítmény kerül a piacra, amely a hosszú távú túlélésüket biztosítja” – emelte ki a kutatási igazgató, aki emlékeztetett arra, hogy az immunterápia megjelenésével az elmúlt 15 évben jelentősen javultak a rákbetegek túlélési esélyei.
Az onkológiai készítmények tesztelése a legsúlyosabb, 4-es stádiumú betegeknél kezdődik, innen haladnak visszafelé. A visszajelzések szerint sokan az ismeretlen mellékhatásoktól tartanak, mások attól, hogy valós terápia helyett a kontrollcsoportba kerülve placebót kapnak. A szakember leszögezte, ez utóbbi tévhit, ugyanis az előírás szerint a hagyományos kezelésüket egészítik ki az új készítményekkel.
Itthon is tesztelik a rákvakcinát
Az immunterápia mellett a szervezet immunrendszerét a daganatos sejtek ellen irányító kezelések sorában említette az mRNS alapú technológiát. A kettőt kombináltan a tumorsejtek több irányból történő célzása okán előrehaladott tüdődaganatos, valamint emlő- és hólyagtumoros betegek részvételével klinikai vizsgálatokban tesztelik. Itt már teljesen személyre szabott kezelésről van szó, a szövettan alapján a beteg daganatsejtjeinek genetikai kódja alapján készített hatóanyaggal késztetik a szervezetet arra, hogy antitesteket termelve maga győzze le a betegséget.
„A Covid-járvány elleni küzdelem egyik tanulsága volt, hogy a tudományos és ipari szféra példátlan összefogásával, intenzív tudásmegosztással és kiemelkedő anyagi ráfordítással lehetőség van gyorsan oltóanyagot előállítani” – részletezte a kutatási igazgató. Mint kifejtette, az onkológiai területen is ezért tapasztalható az elmúlt 15 évben ekkora fejlődés, szemben a nagy társadalmi teherrel járó neurodegeneratív betegségeknél, mint a demencia.
Jelentősen redukálódnak a mellékhatások
Tájékoztatása szerint az MSD-nél a kutatás végső fázisánál jár a szintén tüdő- és emlődaganatok ellen ígéretes eredményeket mutató úgynevezett antitest-gyógyszer konjugátumok (Antibody Drug Conjugate, ADC) tesztelése. Barótfi Szabolcs szerint az onkológiában ez az immunterápiához hasonló áttörést eredményezhet.
„A hagyományos kemoterápia nagyon hatékonyan ölte a daganatsejteket, hátránya az volt, hogy más sejteket is károsított. Ezért volt számos nehezen tolerálható mellékhatása, mint a hajhullás, gyengeség, gyomor-bélrendszeri panaszok.
Az ADC azon az elven működik, hogy a kemoterápiás molekulát hozzáköti egy antitesthez, ami biztosítja, hogy a kemoterápia csak a tumorsejtet támadja.
A szerből így nemcsak kisebb dózisra van szükség, hanem máshol nem is fejti ki hatását a szervezetben, amivel jelentősen redukálódnak a mellékhatások, például hajhullással sem kell számolni a kezelés során” – részletezte ennek hatásmechanizmusát.
Nanolabor a vérünkben
Szintén a gyógyszerek mellékhatásainak csökkentésére és a hatékonyság növelésére alkalmas a nanotechnológia felhasználása a gyógyszerfejlesztésben. Mint elmondta, már vizsgálat alatt vannak olyan nanoszenzorok, amelyek alkalmasak arra, hogy a vérben keringve folyamatosan jeleket küldjenek paraméterekről, például a vércukorértékről. A vérből a tumorsejtek keringő DNS alapján is idejekorán azonosítható lesz a betegség, a kutatási igazgató elárulta, ebben már vannak ígéretes eredmények.
Ez még kutatás alatt van, de a következő öt-tíz évben jelentősen átalakíthatja a daganatok korai felismerésének lehetőségeit
– fogalmazott Barótfi Szabolcs. Hozzátette, a nanotechnológiának az onkológián kívül a fertőző betegségek elleni terápiákban, valamint a diagnosztikai célú felhasználásként lehet jelentősége.
A kutatási igazgató érdekességképp kiemelte még a gyógyszer-eszköz kombinációt, főleg a kardiológia területén, ahol például egy gyógyszerrel bevont stentet használnak a szívkoszorúerek megnyitására és a vérrögképződés megelőzésére. Ilyenek az inzulinpumpák is, amelyek folyamatosan adagolják az inzulint a cukorbetegek számára. Úgy véli, a jövő egyik nagy innovációi lehetnek például a beépített bioszenzorokkal ellátott implantátumok, amelyek folyamatosan monitorozhatják a beteg állapotát és automatikusan adagolhatják a szükséges gyógyszereket. „A következő évtizedben a gyógyszeripari innováció jelentős áttöréseket hozhat, tovább növelve a betegek gyógyulási esélyeit és életkilátásait” – értékelte Barótfi Szabolcs.